EBMの定義や成立の背景：研究の結果だけで治療を決めるか

1年に100回を超えて講演した医師がいます。根拠にもとづく医療（EBM）を教えていたDavid Sackett（デビッド・サケット）で、1998年のことです。教えた場所は、カナダのMcMaster（マクマスター）大学と、英国のOxford（オックスフォード）大学です。1996年には、仲間とともに、いまEBMの標準の定義とされる文を書いています。ところが2000年、Sackettは英国の医学雑誌に短い文章を書き、こう宣言しました。根拠にもとづく臨床の実践については、もう二度と、講演も執筆も、論文の審査もしない⁠^{[1, 2]}。

Sackettの名は、「Sackettisation（サケッティゼーション）」という言葉にもなっていました。売り上げを伸ばすために、出版物を無理にEBMと関係づけることを指します。宣言の理由は、EBMの中身ではなく、専門家であることそのものにありました⁠^[1]。

Sackettによると、専門家の意見は、その威信のせいで、科学的な根拠に見合う以上の説得力をもってしまいます。ほかの人は異を唱えにくくなり、新しい考えや、あとから来る若い人の妨げになる、というのです⁠^[1]。誰が言ったかではなく、何を根拠にしたかで判断する。Sackettは、この考えを自分にも当てはめたのでした。では、権威を退けるEBMは、研究の結果だけで治療を決める医療なのでしょうか。

この記事の要約（押すと開閉します）

• 定義：一人ひとりの患者さんのケアを決めるときに、いまの時点で最良の根拠を、良心的に、はっきりと、思慮深く使うこと（1996年のSackettらの定義）。EBMはevidence-based medicineの略で、根拠にもとづく医療と訳す。根拠を使って決める手順は、5つのステップにまとめられる
• 生まれた経緯：臨床の判断が、専門家の意見や経験、権威にもとづいていたことが出発点。1967年にMcMaster大学に臨床疫学の講座ができ、Sackettが率いた。1972年にはCochraneが、ランダム化比較試験の根拠を求めた。1990年にGuyattが名前をつけ、1991年の論説で初めて医学文献に載り、1992年の論文で広まった。この論文は、経験の役割を認めつつ、それだけでは足りないとした。1996年の論説は、批判に答えて、臨床の専門技能と研究の根拠の統合をEBMの実践とした。患者さんの価値観は1992年の論文のあとの5年ほどで重視されるようになり、2000年の定義に入った
• 3つの要素：研究から得られた最良の根拠、臨床の専門技能、患者さんの価値観。2002年には、患者さんの状態と状況、希望と行動、研究の根拠を、臨床の専門技能がまとめる形に整理された
• 誤解：研究の結果どおりに決める料理本の医療ではない。ランダム化比較試験だけを根拠にするのでも、医療費を削る道具でもない。エビデンスと同じ意味でもない
• 批判と限界：使える根拠が足りない、一人の患者さんに当てはめにくい、実践に時間と技能がいる。2000年の時点では、EBMそのものが患者さんの経過をよくするかを確かめたランダム化比較試験はなかった。診療ガイドラインが多すぎる、利害のある人に使われる、といった問題も指摘されている
• 関連する言葉：医師以外の職種にも広がり、根拠にもとづく実践（EBP）と呼ばれる。考え方も手順も同じ

EBMとは

EBMとは、一人ひとりの患者さんのケアを決めるときに、いま手に入る最良の研究の根拠を、臨床の専門技能と患者さんの価値観とあわせて使う医療のことです。EBMは英語のevidence-based medicine（エビデンス・ベースト・メディシン）の略で、日本語では根拠にもとづく医療と訳されます。

最もよく引かれる定義は、1996年にSackettたちが英国の医学雑誌BMJに書いた論説のものです。論説が示した定義はこうです。EBMとは、一人ひとりの患者さんのケアについて決めるときに、いまの時点で最良の根拠を、良心的に、はっきりと、思慮深く使うことである⁠^[3]。定義の中心は、根拠そのものではなく、根拠を使って目の前の患者さんのケアを決めるという行いです。

根拠を使って決める手順は、ふつう5つのステップにまとめられます⁠^[4]。疑問を答えられる形にし、根拠を探します。見つけた研究の結果をそのまま信じてよいかを確かめ、患者さんに当てはめ、最後に自分の行いを振り返ります。各ステップのやり方は「EBMの実践方法」で説明しています。最初のステップで疑問を書く方法は「PICOによる臨床疑問の定式化」にあります。

EBMが生まれるまで

いまのEBMは、臨床医に論文の使い方を教える運動として始まり、のちに研究の根拠を臨床の専門技能や患者さんの価値観と組み合わせる形に広がったものです⁠^{[3, 5]}。

図1　EBMが生まれるまでの主な出来事。矢印の左はそのとき問題になったこと、右はそれに答えた方法。緑は、いまのEBMの考え方のもとになった段階（文献2、6–8などをもとに作成）

かつて、臨床の判断は、専門家の意見や経験、権威にもとづいていました⁠^[6]。Sackettは医学部の最終学年のとき、肝炎の患者さんを受け持ちました。当時は、肝臓の腫れが引き、ビリルビンと肝酵素の値が正常に戻るまで、安静臥床とするのが通例でした。Sackettは医学雑誌で1955年の試験を見つけました⁠^[9]。

1955年の試験では、安静臥床の群と自由に起きて動いてよい群で、回復までの期間に差はありませんでした。Sackettは、この報告がのちに臨床疫学と呼ぶ仕事の始まりになったと振り返っています⁠^[9]。

1967年には、カナダのMcMaster大学の新しい医学部に、臨床疫学の講座ができました。臨床疫学は、患者さんを直接診る医師が、疫学と統計の方法を使って、診断と治療を調べる分野です。講座はSackettが率いました⁠^[6]。

英国の医学研究者Archie Cochrane（アーチー・コクラン）は1972年の本で、多くの医師が学生時代に習った診療を続けていると指摘しました。そして、薬が効くかを決めるには、ランダム化比較試験の根拠が最もよいと結論しました⁠^{[2, 10]}。

EBMの歴史を論じたKelly（ケリー）は、その後のEBMの発展の多くが、Cochraneの考えの影響を受けたと述べています⁠^[2]。Cochraneの考えには、「臨床研究の必要性」で触れています。

1990年、McMaster大学では、カナダの医師Gordon Guyatt（ゴードン・ガイアット）が、内科の研修プログラムの責任者になりました⁠^[11]。Guyattは、医師が権威ではなく根拠で患者さんを診るように教えようとしていました⁠^[7]。

Guyattの教え方は、Sackettたちが論文の読み方として紹介した批判的吟味を、病棟での診療に使うものでした⁠^[6]。批判的吟味は、論文の結果をそのまま信じてよいかを確かめる方法です。そのための道具は、「批判的吟味に用いるチェックリスト」で説明しています。

Guyattは、最初につけた「科学的な医学」という名前に教員たちが強く反発したため、次に「根拠にもとづく医療」という名前を出しました⁠^[7]。Guyattは1991年、この名前を使った短い論説を単著で書きました⁠^[12]。

1992年には、Guyattを中心とするグループが米国の医学雑誌JAMAに論文を書き、この考え方が広まりました⁠^[11]。論文は、直感や、系統立てていない経験、病気の仕組みからの推論は、それだけでは臨床の判断の十分な根拠にならないと主張しました⁠^[13]。

Kellyによると、1992年の論文は臨床の経験と判断の役割を認めたうえで、それだけでは足りず、偏りのもとにもなりうるとしていました⁠^[2]。「EBMの実践方法」の記事では、批判的吟味の教え方が5つのステップにまとまるまでの流れを説明しています。

1996年の定義は、EBMへの反対の声が強まる中で書かれました⁠^[2]。批判の中には、EBMは、医療費を削りたい人の役に立ち、医師の判断の自由を抑える危険な新しいやり方だ、というものもありました⁠^[3]。Sackettたちは論説で、研究の根拠は判断に役立つ情報を与えるが、臨床の専門技能に代わることはない、と答えました⁠^{[2, 3]}。

Guyattによると、1992年の論文は、患者さんの価値観をほとんど扱っていませんでした。その後の5年ほどの間に、患者さんの価値観と希望が大きく重視されるようになりました⁠^[7]。2000年の教科書は、EBMの定義に患者さんの価値観を加えました⁠^[14]。

McMaster大学の医師Brian Haynes（ブライアン・ヘインズ）たちは、研究の根拠だけでは、判断の手引きとして十分ではないと書いています。そこで2002年に、EBMで判断するときの図を描き直しました⁠^[8]。

EBMの3つの要素のうち、研究の根拠を臨床医が自分で確かめて診療に使う考え方は、臨床疫学と1992年の論文に由来します⁠^{[2, 5]}。Cochraneは、治療の効果をランダム化比較試験の根拠で確かめる考え方に影響を与えました⁠^[2]。

臨床の経験の役割は1992年の論文も認めており、1996年の論説は、臨床の専門技能と研究の根拠の統合をEBMの実践としました⁠^{[2, 3]}。患者さんの価値観は、2000年の教科書で定義に入りました⁠^[14]。

EBMの3つの要素

EBMの3つの要素は、研究から得られた最良の根拠、臨床の専門技能、患者さんの価値観です。2000年に出たEBMの教科書は、次のように定義しました。EBMとは、最良の研究の根拠を、臨床の専門技能と患者さんの価値観と統合することである⁠^[14]。

EBMは、権威や経験だけで決めることを退けましたが、臨床家の専門技能は退けていません。1996年の論説は、EBMの実践とは、一人ひとりの臨床の専門技能と、系統的な研究から得られる最良の根拠を統合することだ、と書いています⁠^[3]。臨床の専門技能とは、一人ひとりの臨床家が、臨床の経験と実践を通して身につける熟練と判断のことです⁠^[3]。

1996年の論説は、研究の根拠と臨床の専門技能が、互いに欠かせない理由を書いています。臨床の専門技能がなければ、診療は研究の根拠に支配されるおそれがあります。すぐれた根拠でも、一人の患者さんには当てはまらないことや、適切でないことがあるからです。最新の根拠がなければ、診療はすぐに古くなり、患者さんに不利益が出るおそれがあります⁠^[3]。

2002年の図では、3つの要素を置いています（図2）。患者さんの状態と置かれた状況、患者さんの希望と実際の行動、そして研究の根拠です。臨床の専門技能は、それらをまとめる役です⁠^[8]。同じ著者たちは、英国の医学雑誌にも論説を書きました。その副題は「根拠が決めるのではない、人が決めるのだ」です⁠^[15]。

図2　EBMで判断するときの要素。患者さんの状態と状況、患者さんの希望と行動、研究の根拠の3つを、臨床の専門技能がまとめる（文献8をもとに作成）

EBMについての誤解

EBMについてよくある誤解は、研究の結果どおりに治療を決める医療だ、というものです。1996年の論説は、EBMは「料理本」のような医療ではない、と書いています。一人ひとりの患者さんのケアを、言われたとおりに機械的に決めることには、なりえないというのです⁠^[3]。

よくある誤解	実際
研究の結果どおりに治療を決める	研究の根拠を、臨床の専門技能と患者さんの価値観とあわせて使う。料理本のように、決まった手順を機械的に当てはめる医療ではない
ランダム化比較試験しか根拠にしない	問いによって最良の根拠は変わる。検査の正確さを知りたいときは、その病気が疑われる患者さんに、検査と診断を同じ時点で行った横断研究を探す。遺伝学や免疫学のような基礎の研究が根拠になることもある
医療費を削るための道具	一人ひとりの患者さんに最も効果のある治療を選ぶので、費用はかえって増えることもある
臨床の経験を軽んじる	臨床の専門技能は、EBMの要素の1つ。根拠を目の前の患者さんに当てはめてよいかは、専門技能で判断する

表1　EBMについてのよくある誤解と実際（文献3、16をもとに作成）

EBMとエビデンスは、同じ意味の言葉ではありません。エビデンスは、判断の材料です。EBMは、その材料を臨床の専門技能と患者さんの価値観とあわせて使い、ケアを決める実践のことです。根拠の確かさは、研究の種類によって違います。その違いは「エビデンス・グレーディング」で扱っています。

EBMへの批判と限界

EBMの限界は、使える根拠が足りないことや、根拠を一人の患者さんに当てはめにくいこと、実践に時間と技能がいることです。Straus（ストラウス）とMcAlister（マカリスター）は、EBMへの批判を3つに分けました。1つ目は、EBMに限らない医療そのものの限界です。筋の通った根拠の不足、根拠を一人の患者さんに当てはめる難しさ、質の高い医療を行う妨げの3つです⁠^[16]。

StrausとMcAlisterが挙げた2つ目は、EBMに固有の限界です。新しい技能を身につける必要があること、時間と資源が限られていること、EBMが役に立つという根拠が乏しいことです。

2000年の時点で、EBMの実践で患者さんの経過がよくなるかを確かめたランダム化比較試験はありませんでした⁠^[16]。EBMの効果をどう調べてきたかと、試験が難しい理由は、「EBMを実践する意味や効果」で扱います。

ランダム化比較試験を重く見すぎる、という批判もあります。米国の医師Feinstein（ファインスタイン）は、臨床疫学を新しい分野として広めた人です。そのFeinsteinは、2つの治療を例に挙げました⁠^[6]。

Feinsteinが挙げた1つは、糖尿病が重くなり、血液が酸性に傾いた状態に使うインスリンです。もう1つは、心内膜炎に使うペニシリンです。心内膜炎は、心臓の内側の膜に細菌がついて起こる病気です。どちらも、1つの研究の報告で使われ始めました。試験をまとめるCochrane共同計画の作業には、こうした治療は入らなかったはずだ、という指摘です⁠^[6]。

2014年には、EBMを進めてきた研究者たちが、EBMは危機にあるのではないかと問いかけました。挙げられた問題は5つです。1つ目は、根拠にもとづくという印が、利害のある人たちに都合よく使われていることです。2つ目は、根拠、とくに、研究をもとに診療の勧めをまとめた診療ガイドラインの量が、扱いきれないほど増えたことです⁠^[17]。

EBMの危機として挙げられた3つ目の問題は、統計の検定で差があるとされた効果でも、臨床では小さいことがあることです⁠^[17]。統計的な差と、患者さんにとって意味のある差の違いは、「臨床的に意味のある最小差（MCID）」で説明しています。

EBMの危機として挙げられた4つ目の問題は、融通のきかない規則や機器が出す指示に従うと、患者さんではなく管理の都合でケアが決まりかねないことです。5つ目は、いくつもの病気をもつ患者さんには、病気ごとの診療ガイドラインが合いにくいことです⁠^[17]。

診療ガイドラインの量については、2005年のある病院の調べが挙げられています。内科に24時間で入院した18人の患者さんには、合わせて44の診断がありました。関係する国の診療ガイドラインは合計3,679ページで、読むのに約122時間かかる量でした⁠^[17]。

Greenhalgh（グリーンハル）たちは、本来のEBMの姿も示しています。まず、患者さんへの倫理にかなったケアを最も大切にします。規則を機械的に当てはめず、専門家の判断で行います。そして、意味のある対話を通して、患者さんと一緒に決めます⁠^[17]。

EBMと根拠にもとづく実践

EBMの考え方は、医師以外の職種にも広がり、根拠にもとづく実践（EBP）と呼ばれています。EBPは、evidence-based practice（エビデンス・ベースト・プラクティス）の略です。2005年には、根拠にもとづく実践についての声明が出ました。2003年の会議の参加者の合意をまとめたものです⁠^[4]。

2005年の声明は、EBPを次のように説明しています。保健医療の判断は、最良の根拠にもとづくべきである。その根拠は、いま手に入り、確かで、その場面に関係のあるものとする。その判断は、ケアを受ける人が、ケアをする人の知識を生かしながら、使える資源の範囲で行う⁠^[4]。

根拠にもとづく実践についての声明は、すべての保健医療の専門職が、EBPの原則を理解する必要があるとしました。その教育は、5つのステップの形にもとづくべきだとしています⁠^[4]。理学療法や看護でも、根拠にもとづく理学療法、根拠にもとづく看護のように、職種の名前を付けて呼ぶことがあります。呼び方は違っても、研究の根拠、専門職の技能、ケアを受ける人の価値観をあわせて決めるという考え方は同じです。

まとめ

EBMは、研究から得られた最良の根拠を、臨床の専門技能と患者さんの価値観とあわせて使い、一人ひとりの患者さんのケアを決める医療です。研究の結果どおりに治療を決める料理本の医療ではなく、ランダム化比較試験だけを根拠にする医療でもありません。使える根拠が足りないことや、根拠を一人の患者さんに当てはめにくいことは、EBMの限界です。医師以外の職種では、同じ考え方が根拠にもとづく実践と呼ばれます。

EBMは、権威や経験だけで決める医療を改める運動として始まり、根拠だけでは何をするかを決められないと認めて、いまの3つの要素の形になりました。名前は「根拠にもとづく」でも、根拠を手にした医療者と患者さんがケアを決めます。

さらに学びたい人へ：おすすめの本

• 津田敏秀『医学的根拠とは何か』（岩波新書）：医療の判断の根拠を何に求めるかを、疫学者の立場から論じた新書です（2013年刊行）。Kindle版もあります。